FDA扩大纯合子家族性高胆固醇血症药物Evinacumab批准范围至5-11岁儿童

据Regeneron制药公司于3月22日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已扩大对Evkeeza(evinacumab-dgnb)的批准，作为其他降脂疗法的辅助药物，用于治疗5至11岁纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童。

该批准将该药物扩大到用于5至11岁的儿童。此前，Evkeeza于2021年2月被FDA批准作为12岁及以上HoFH患者的辅助药物。现在，Evkeeza是第一个适用于年仅5岁患者的血管生成素样3(ANGPTL3)抑制剂，用于控制HoFH导致的高水平低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。