Friedreich共济失调迎来首个治疗药物！FDA批准SKYCLARYS(Omavaloxolone)

据Reata Pharmaceuticals, Inc.于2月28日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其药物SKYCLARYS（omaveloxolone），用于治疗成人和16岁及以上青少年弗里德里希共济失调（Friedreich共济失调）。该公司表示，Skyclarys是第一种也是唯一一种适用于弗里德里希共济失调患者的药物。

该药物已获得美国FDA的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病称号，以及欧洲委员会(EC)的孤儿药称号。此外，欧洲药品管理局(EMA)目前正在审查该药物的上市授权申请。