FDA批准口服MEK抑制剂Cobimetinib治疗组织细胞肿瘤

美国食品和药物管理局（FDA）已批准cobimetinib（Cotellic），一种MEK1和MEK2的口服抑制剂，用于治疗患有组织细胞肿瘤家族血液疾病的成年患者。这些疾病包括埃尔德海姆-切斯特病、罗赛-多夫曼病和朗格汉斯细胞组织细胞增生症。

Cobimetinib先前被批准用于治疗黑色素瘤。

目前的批准是基于纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）与罗氏集团成员基因泰克（Genentech）合作收集的数据，该数据来自于一项针对组织细胞疾病成人的单药科比米替尼II期试验。在癌症研究领域中，这是一个罕见的现象，导致这项批准的临床试验仅在MSK进行。

这项工作建立在2017年vemurafenib用于治疗Erdheim-Chester病（一种组织细胞增生症）的批准基础上。Vemurafenib针对半数以上组织细胞增多症病例中发现的BRAF V600E突变，是第一个基于篮子试验（一种新的肿瘤不可知临床试验设计）获得批准的靶向治疗。

高级治疗选项

医学博士Eli L.Diamond表示：“科比米替尼的获批代表了许多MSK研究人员多年来的共同努力。由于在MSK进行的研究和试验，在罕见癌症领域取得了巨大进展，此次获批是改变实践结果的一个极好例子。”，MSK的神经肿瘤学家和神经学家以及该试验的主要研究者。“组织细胞增多症患者的需求一直没有得到满足，我们很高兴通过这项批准，这些患者现在可以获得可行的治疗方案。”

组织细胞增多症是一个影响儿童和成人的血液疾病家族。据估计，这些罕见疾病每年约影响20万人中的1至2人。这种疾病可以渗透到身体的任何部位，但最常出现在大脑中。在此之前，大多数成人组织细胞肿瘤的可用治疗方案有限，且长期耐受性差。

2019年10月，根据Diamond博士领导的MSK研究团队于2019年3月在《自然》杂志上发表的一项试验，FDA授予科比美替尼突破疗法（Breakthrough Therapy），用于抑制组织细胞肿瘤中的MEK；Omar Abdel Wahab博士，是血液肿瘤学家，MSK血液恶性肿瘤中心主任；David Hyman博士，是前MSK早期药物开发服务负责人。

阿卜杜勒·瓦哈布博士说：“到目前为止，对于50%的组织细胞增多症患者，没有BRAF V600E突变的标准治疗方法。MSK首创的研究为携带这种突变的成年患者提供了一种可行的治疗方案。展望未来，我们正致力于推进组织细胞增多症儿科患者的治疗方案，就像我们在成人中所做的那样。”