艾滋病基因疗法首例人体试验！如成功将实现一次性治愈！

目前正进行临床试验的一种治疗HIV感染的突破性基因编辑疗法首次应用于一名HIV感染者。这项试验旨在评估EBT-101的安全性和有效性。作为一种独一无二的基因编辑疗法，EBT-101将有可能改变艾滋病治疗的未来。

EBT-101 是一种独特的、临床阶段的体内基于 CRISPR 的治疗剂，旨在单次静脉输注后治愈 HIV 感染。EBT-101采用腺相关病毒 (AAV) 来传递CRISPR-Cas9进行基因编辑，并使用针对HIV基因组不同区域的多个单向导RNA，从人类细胞的基因组中切割HIV DNA，从而消除病毒逃逸的机会。

EBT-101 1/2期临床试验是一项开放标签、多中心单次递增剂量研究。目前第一个接受单剂量静脉滴注EBT-101治疗的患者正在接受观察，如果符合停止抗逆转录病毒治疗的条件，将很快对其进行病毒反弹评估。研究人员表示，如果一次性治愈治疗如预期的那样起作用，患者将不再需要抗逆转录病毒疗法——目前艾滋病毒感染的标准治疗方法。

今年7月，第四例艾滋病治愈病例被报道。位于洛杉矶的City of Hope肿瘤医院报道了1例66岁白人男性在2018年接受CCR5del32造血干细胞移植治疗急性髓性白血病（AML）后，于2020年停止抗病毒治疗，17个月HIV没有反弹。患者HIV RNA和DNA均消失。HIV抗体逐渐减少。患者移植后CD4可抵抗R5 HIV感染。这个患者年龄较大，曾经发生了AIDS，因此他的治愈是HIV发生严重免疫缺陷后再经过造血干细胞移植实现的。这个患者实现HIV治愈的途径和之前3个患者一样，都是通过CCR5del32造血干细胞移植实现的。

这一困扰世界的难题，真的要被攻克了吗？