可用于所有年龄段儿童生长板未闭合的软骨发育不全！VOXZOGO(vosoritide)在日获批

济民药业(HK) 讯：

BioMarin制药于6月21日宣布，日本厚生劳动省(MHLW)批准了注射用VOXZOGO(vosoritide，中文译名为伏索利肽，研发代码BMN111)，用于治疗生长板未闭合的所有年龄段儿童的软骨发育不全。

Voxzogo是一种改良的C型利钠肽(CNP)，通过下调成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)信号通路从而促进软骨内骨形成，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学。

日本MHLW的决定基于一项全球3期随机、双盲、安慰剂对照研究的结果，该研究评估了Voxzogo的疗效和安全性。数据还包括该试验的长期扩展结果，以及一项安慰剂对照、随机、双盲2期试验的结果，该试验评估了Voxzogo在0至<60个月的软骨发育不全婴幼儿中的安全性和疗效。