中国多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植指南（2021年版）

多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）的移植至今经历了自体造血干细胞移植（autologous stem cell transplantation，auto-HSCT）、异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation，allo-HSCT）、auto-HSCT序贯allo-HSCT等。由于MM患者中位诊断年龄较大等原因，allo-HSCT未能作为大部分新诊断MM患者的首选^[1]。auto-HSCT序贯allo-HSCT是先行auto-HSCT以减少肿瘤负荷，续贯allo-HSCT（通常减低剂量），对其疗效的报道相互矛盾^[2]，所以临床未能广泛应用。因此，至今为止，auto-HSCT仍是适合移植MM患者的主要治疗方式。

自20世纪80年代初auto-HSCT开始应用于MM的治疗以来，患者的总生存（OS）期明显延长，因此，auto-HSCT一直被认为是年龄≤65岁新诊断MM患者的首选治疗选择^[3]。但随着新药的不断涌现，MM的疗效得到很大提高，含新药方案4~6个疗程的完全缓解（CR）率即可达20%~40%，因此，auto-HSCT在MM治疗中的地位曾被质疑。但一代新药及二代新药诱导治疗后序贯auto-HSCT及持续新药治疗的前瞻（平行）对照研究的临床结果表明，经auto-HSCT治疗的MM患者无进展生存（PFS）获益更多，说明auto-HSCT在新诊断MM患者中治疗地位的重要性^[4]。即使应用含单克隆抗体的方案作为诱导治疗，auto-HSCT仍是适合新诊断MM患者的重要治疗手段^[5]。

我国MM患者平均诊断年龄较欧美国家年轻10岁左右，但接受auto-HSCT的比例却明显低于欧美国家^[6]，这种现象可能是导致我国MM患者PFS和OS明显劣于欧美国家的原因之一。因此，有必要制定针对我国MM患者的auto-HSCT指南，以规范和指导我国MM患者的auto-HSCT治疗。