国际上肝豆状核变性的几项临床试验

国际上肝豆状核变性的几项临床试验

晨冰|编译

VTX-801基因疗法试验

VTX-801是一种新的治疗威尔逊病的基因疗法，目前正在 GATEWAY 进行研究。

GATEWAY 是一项针对WilsonDisease 的 Vivet Therapeutics 临床试验，将在美国和欧洲的多个临床地点进行。GATEWAY 临床试验将探索这种治疗效果的安全性、有效性和持久性

GATEWAY 是一项在威尔逊病患者中进行的基因治疗临床试验；它试图评估名为 VTX-801 的研究药物是否安全，以及哪种剂量是可以通过自然途径持久恢复消除过量铜的最合适剂量。

患者将接受单剂量的 VTX-801，这将在医院环境中进行。然后，患者将在接下来的 12 个月内多次来到他们的研究中心，以便研究团队可以评估他们的表现。这些访问将在试验的早期（第一年）更频繁地发生，并且在接下来的几年中数量将减少。该研究将在最初的 1 年试用期后持续 4 年，这将是了解 VTX-801 加班效果如何的关键部分。

本试验中研究的基因疗法 VTX-801 包含 ATP7B 基因的校正版本，该基因在威尔逊病患者中出现故障。该基因的校正版本被包装在一个载体中，该载体是一种被称为腺相关病毒 (AAV) 的改良病毒，经过工程改造，可以将该基因传递到肝细胞中而不会引起任何感染。治疗以单次静脉输注的形式进行。

研究参与期限为 5 年。研究的第一年需要 3 次住院（住院）和 14 次住院；此外，还会在您家中组织 20 次短期护士访问（以使您更容易）以收集血液和尿液样本。第 2 年需要 4 次访问，第 3 年到第 5 年每年需要两次访问。

目前，由于 VTX-801 是一种研究性治疗，它仅适用于 GATEWAY 登记的患者。

VTX-801在开发完成并且主管当局决定是否可以批准商业化之前，将不会在临床试验范围之外提供。从第一次临床试验开始，整个过程通常需要几年时间。

该试验将在美国、英国、德国和丹麦的几个临床地点进行。

具体开展试验时间还没有得到通知。

UX701AAV介导的基因转移治疗试验

UX701是一种用于治疗肝豆状核变性的研究性基因治疗产品。这是一次性静脉注射给药旨在纠正ATP7B的潜在缺陷，并建立正常的铜代谢和代谢威尔逊病患者的平衡。

这项研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、无缝、适应性的 UX701 在威尔逊病患者中的 1/2/3 期临床研究。

第 1 阶段（第 1/2 阶段）旨在评估 3 个剂量水平的 UX701 的安全性和有效性，以确定 UX701 的初始安全性并选择安全有效的剂量进行进一步评估。第 2 阶段（第 3 阶段）旨在使用第 1 阶段选择的剂量评估 UX701 的安全性和有效性。第 3 阶段（长期随访）旨在评估长期安全性、有效性和临床益处UX701。从 UX701 管理之日起，所有参与者将被跟踪至少 5 年。

接受 UX701 的参与者将接受预防性口服皮质类固醇。接受安慰剂的参与者将接受安慰剂口服皮质类固醇，以保持研究的盲目性。

开始日期 ：2021 年 9 月 27 日

预计主要完成日期：2026 年 1 月

预计最后完成日期：2031 年 1 月

ALXN1840治疗得到铜和钼平衡试验

用ALXN1840 治疗的威尔逊病参与者的铜和钼平衡，正式名称ICMJE一项2 期开放标签研究，简要总结这项探索性研究将调查ALXN1840 对威尔逊病 (WD) 参与者铜平衡的影响。

ALXN1840是一种潜在的每日一次的新型口服药物，其铜动员能力约为SoC的3倍。目前，ALXN1840正被开发用于治疗威尔逊病（WD），该药旨在作为第一个靶向去铜疗法，选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。参与者将在第1 天至第 28 天以 15 毫克 (mg)/天的剂量服用 ALXN1840，然后在第 29 天至第 39 天增加到 30 毫克/天。

实际的开始日期 ：2020 年 9 月 7 日

估计的主要完成日期 ：2021 年 9 月

估计的最后完成日期 ：2021 年 9 月