vosoritide（伏索利肽）新药申请获FDA受理，治疗儿童软骨发育不全症
发布于 2020-11-05 · 浏览 1341 · IP 广东广东
这个帖子发布于 4 年零 198 天前，其中的信息可能已发生改变或有所发展。
济民药业HK 讯：
BioMarin公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理vosoritide（伏索利肽，BMN111）的新药申请（NDA），这是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗儿童软骨发育不全症（achondroplasia），这是人类中最常见的不成比例的身材矮小。
值得一提的是，此次FDA受理标志着在美国第一种治疗软骨发育不全症的新药上市申请被受理。FDA已指定NDA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2021年8月20日。
FDA已通知该公司，目前不打算召开咨询委员会会议来讨论NDA。在欧盟监管方面，欧洲药品管理局（EMA）于8月13日受理了vosoritide的营销授权申请（MAA），并已启动审查程序。在欧盟和美国，vosoritide已被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。
如果获得批准，vosoritide将成为第一个治疗软骨发育不全症的药物。该药可治疗疾病的根本原因，代表着一个重大医学突破，有潜力对患者的生活产生有意义的影响。
最后编辑于 2022-10-09 · 浏览 1341
3 3 点赞
