MYCAPSSA®（octreotide，奥曲肽）用于治疗肢端肥大症获FDA批准

香港济民药业讯:

近日，由Chiasma研发的MYCAPSSA®（octreotide，奥曲肽）胶囊获得FDA批准，用于使用奥曲肽或兰瑞肽（lanreotide）出现治疗反应和耐受性的肢端肥大症患者的长期治疗。据悉，MYCAPSSA是FDA批准的首个口服生长抑素类似物（SSA）。

此次批准是基于针对随机、双盲、安慰剂对照、为期9个月的3期临床研究CHIASMA OPTIMAL的阳性结果，以及MYCAPSSA所有3期临床试验的安全数据。该试验根据由肢端肥大症[平均IGF-1≤1.0×正常上限（ULN）]引起的IGF-1水平，招募了56例经注射生长抑素类似物（奥曲肽或兰诺肽）生化控制的肢端肥大症成年患者。这些患者在最后一次手术治疗后也证实了活动性肢端肥大症，当时的IGF-1升高值≥1.3×ULN。患者按1:1随机分配到奥曲肽胶囊组或安慰剂组中。

患者的剂量从每天40毫克（早上一粒，晚上一粒）滴定到最多每天80毫克（早上两粒，晚上两粒）。试验过程中，任何一个治疗组中符合预先确定的停药标准或因任何原因停止口服治疗的患者被视为治疗失败，恢复原来的注射治疗，并在试验剩余时间内进行监测。试验的主要终点是在9个月时间、双盲、安慰剂对照期结束时维持生化反应的患者比例，使用最近的两个IGF-1水平的平均值≤1.0×ULN（在第34周和第36周评估）进行评估。分层次要终点包括：与筛查相比，在第36周维持生长激素应答的患者比例；连续两次就诊的IGF-1水平>1.0×ULN；连续两次就诊的IGF-1水平≥1.3×ULN；需要恢复到先前治疗的患者比例。结果显示，试验达到了主要终点和所有四个次要终点目标。