文章来源:香港专特肿瘤

艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂，它通过诱导刺激巨核细胞（特别是骨髓中发现的大细胞）的分化和增值而发挥作用，适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少症。  

血小板是参与凝血的重要成分。血小板减少的直接影响就是妨碍凝血，导致出血，在皮肤下的出血称为紫癜。当血小板数大幅度下降时，可发生严重的出血以至危及生命。  

血中血小板减少可以是由于血小板的生成减少，血小板的破坏增加，也可以是由于血小板的分布异常。例如，正常情况下，约有20%的血小板贮存在脾内，而当脾极度肿大时，80%的血小板可停留在脾内，从而使血液中的血小板计数明显下降。  

血小板破坏加速也是引起血小板减少的常见原因。血小板的寿命可以从通常的10天左右减至不到1天。引起血小板加速破坏的原因中，变态反应是最常见的。  

本病分急性和慢性两型。急性血小板减少性紫癜以儿童多见。发病前1～3周或更长时间常有感染史，如上呼吸道感染、麻疹、风疹、水痘、腹泻等。起病常急骤，可发热。出血是突出的临床表现，通常表现为紫癜，鼻或牙龈出血，也可有消化道或泌尿道出血。少数病例在发病1～2周内可发生致命性的颅内出血。  

【适应症和用法】  

PROMACTA是一种血小板生成素受体激动剂，用于治疗：  

成人血小板减少症患者和一岁以上儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP），对皮质类固醇，免疫球蛋白或脾切除术的反应不足。  

慢性丙型肝炎患者的血小板减少症，允许基于干扰素的治疗。  

严重再生障碍性贫血。  

【使用限制】  

PROMACTA不适用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）患者。  

与没有使用干扰素的直接作用抗病毒药物联合治疗慢性丙型肝炎感染的安全性和有效性尚未确定。  

【剂量和给药】  

空腹服用（餐前1小时或餐后2小时）。  

慢性ITP：对于大多数成人和儿童（6岁以上），每日一次以50mg开始，1至5岁儿科患者每日一次25mg。肝功能损害患者和一些东亚血统患者需要减少剂量。调整以维持血小板计数大于或等于50x109/L。每天不要超过75毫克。  

慢性丙型肝炎相关血小板减少症：起始PROMACTA25mg，每日一次，适用于所有患者。调整以达到启动抗病毒治疗所需的目标血小板计数。不要超过每日100毫克的剂量。  

严重再生障碍性贫血：每日一次以50mg开始PROMACTA治疗大多数患者。调整以维持血小板计数大于50x109/L。每天不要超过150毫克。  

【剂型包装】  

片剂：12.5mg，25mg，50mg，75mg和100mg  

口服悬液：25mg  

【警告和注意事项】  

肝毒性：在治疗前和治疗期间监测肝功能。  

死亡风险增加和骨髓增生异常综合征进展为急性髓系白血病。  

血栓/血栓栓塞并发症：慢性肝病患者接受PROMACTA的门静脉血栓形成已有报道。定期监测血小板计数。  

【不良反应】  

在成人ITP患者中，最常见的不良反应（大于或等于5％，大于安慰剂）为：恶心，腹泻，上呼吸道感染，呕吐，ALT升高，肌痛和尿路感染。  

在ITP年龄≥1岁的儿科患者中，最常见的不良反应（大于或等于10％，大于安慰剂）为上呼吸道感染和鼻咽炎。  

在慢性丙型肝炎相关血小板减少症患者中，最常见的不良反应（大于或等于10％，大于安慰剂）为：贫血，发热，疲劳，头痛，恶心，腹泻，食欲下降，流感样疾病，虚弱，失眠，咳嗽，瘙痒，寒战，肌痛，脱发和周围性水肿。  

在严重再生障碍性贫血患者中，最常见的不良反应（大于或等于20％）为：恶心，乏力，咳嗽，腹泻和头痛。  

【药物相互作用】  

服用任何含有多价阳离子的药物或产品（如抗酸剂，富含钙的食物和矿物质补充剂）之前至少2小时或4小时服用PROMACTA。  

【在特定人群中使用】  

怀孕：根据动物数据，PROMACTA可能会对胎儿造成伤害。  

护理母亲：应考虑PROMACTA对母亲的重要性，决定终止PROMACTA或护理。