基因治疗－关于血液系统疾病

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panda6998

器官移植

丁香园荣誉版主

1楼

这个帖子发布于16年零192天前，其中的信息可能已发生改变或有所发展。

为了活跃本论坛，有关基因治疗的讨论，我们分为一些专栏来进行！

请大家积极参与讨论，特别是对基因治疗感兴趣的战友！

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2003-06-03 18:59 浏览 : 3891 回复 : 17

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• 中疾控报告：在京就诊鼠疫患者疑在家挖土时感染

tonyybn

丁香园荣誉版主

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2楼

血友病基因治疗研究取得进展

复旦大学遗传学研究所基因治疗研究组研制的“重组AAV-2人凝血因子IX注射液”近日获得国家食品药品监督管理局的《药物临床研究批件》，这是这个课题组继1994年获得第一个临床批件后的又一个批件，标志着复旦大学在血友病基因治疗领域取得了突破性的进展，进一步显示了我国基因治疗的国际先进水平。

血友病是一种由人凝血因子IX缺陷导致的严重出血性遗传疾病。据项目负责人薛京伦教授介绍，此病的常规临床治疗方法主要依靠输血或凝血酶原复合物，不仅费用昂贵，还有较明显的副作用。1994年第一次临床试验方案是采用反转录病毒载体途径，因过程繁琐，很难在临床推广。本次研制的“重组AAV-2人凝血因子IX注射液”是将IX因子基因直接肌肉注射到体内，方法简单，疗效显著，且易于临床推广。

2003-06-03 22:16